Kuusi tapaa hyödyntää tosielämän tietoa

Tosielämän tieto kiinnostaa enemmän kuin koskaan aiemmin. Ilmiö ei koske pelkästään Suomea, sillä kiinnostus on maailmanlaajuinen. Alan kasvua todistaa tietopyyntöjen ja tieteellisten julkaisujen lisääntyminen. Tosielämän tiedosta puhutaan paljon, mutta mihin tätä tietoa voidaan hyödyntää?

Tosielämän tietoa voidaan hyödyntää laajasti terveydenhuollossa ja lääkekehityksessä. Vähimmillään tuloksista laadittava tieteellinen julkaisu kartuttaa tiedeyhteisön tietämystä, mutta hyvin suunnitellun RWE-tutkimuksen lopputuote on laajasti hyödynnettävissä.

RWE-tutkimus aloitetaan yleensä tietty käyttökohde mielessä. Tällainen voi olla vaikkapa lääkkeen korvattavuuden hakeminen. RWE-tutkimuksen teko on kuitenkin hidasta. Usein tiedon hyödyntäjän pöydälle tippuu toinenkin ennalta suunnittelematon ja tärkeä käyttökohde juuri tulosten valmistuessa.

Tosielämän tiedon käyttäjiä ovat lääketeollisuus, tiedeyhteisö, viranomaiset, maksajat, potilasjärjestöt, päättäjät, rekisterinpitäjät, lääkärit ja palveluntarjoajat. Viime kädessä hyödyn tosielämän näytöstä saa potilas.

Tämä kirjoitus esittelee kuusi tosielämän tiedon toissijaista käyttöaihetta. Näistä jokainen kokonaisuus pitää sisällään useita yksityiskohtaisempia käyttökohteita. Lista ei ole kaiken kattava, sillä uutta käyttöä RWE:lle keksitään jatkuvasti.

1. Tutkimus ja kehitystyö

Tosielämän tietoa voidaan käyttää lääkkeen elinkaaren monessa vaiheessa. Uuden lääkemolekyylin tutkimuksen alkaessa käydään läpi aiemmin julkaistua tosielämän näyttöä esimerkiksi tieteellisistä julkaisuista.

Perinteisille kliinisille tutkimuksille RWE-tutkimukset tarjoavat esitietoa, täydennystä tai jopa korvaavan vaihtoehdon. Kliinisiin tutkimuksiin verrattuna suurempi tutkittavien lukumäärä ilman potilaiden tarkkaa rajausta on RWE-tutkimusten vahvuus.

RWE-tutkimuksissa lääkkeen vaikuttavuutta voidaan tarkastella väestötasolla ja pitkän seurannan aikana.

COVID-19 on vaikuttanut potilaiden hoitoon, minkä vuoksi pandemian aikana joidenkin kliinisten interventiotutkimusten sijaan on päädytty tekemään RWE-tutkimus. Myös biopankeilla on tärkeä osa tutkimus- ja kehitystyössä, sillä jo olemassa olevan biopankkitiedon lisäksi aineistoja voidaan kehittää analysoimalla potilaiden näytteistä uusia sairauksiin liittyviä markkereita.

2. Päätöksenteko

Terveydenhuoltojärjestelmää, lääkäreitä tai tiettyä potilasryhmää koskevat terveydenhuollon viranomaisten ja maksajien tekemät päätökset pyrkivät kohti kustannustehokasta toimintaa ja lääkkeiden järkevää käyttöä. Tosielämän tietoa voidaan käyttää päätöksenteon tukena ja tiedolla johtamisessa.

Vallitseva koronavirustilanne lisää tosielämän tiedon käyttöä entisestään, sillä terveydenhuolto joutuu punnitsemaan resurssien käyttöä entistä tarkemmin.

Rekisteritiedon avulla voidaan myös kerätä näyttöä kansallisen rokotusjärjestyksen laatimiselle koronaviruspandemian kaltaisessa tilanteessa. Riskiryhmiä voidaan kartoittaa selvittämällä riskitekijöitä vakavaan COVID-19-tautiin sairastumiselle.

3. Uuden hoidon käyttöönotto

Uuden hoidon käyttöönottoa koskevassa päätöksessä tarvitaan tutkimusnäyttöä hoidon hyödyistä, haitoista, kustannuksista ja kustannusvaikuttavuudesta. Tämän tiedon saa RWE-tutkimuksesta.

Ennen uuden lääkkeen käyttöönottoa voidaan kerätä tietoa lääkkeen kohteena olevasta potilasryhmästä. Toisinaan potilasryhmän koon kansallinen arviointi on haastavaa jopa heitä hoitaville lääkäreille. Tosielämän tieto kuitenkin antaa luotettavan tiedon potilasjoukon koosta.

Uutta hoitoa koskevaan kliiniseen lääketutkimukseen voidaan muodostaa verrokkijoukko rekisteripohjaisesti. Kliinisen tutkimuksen potilaille poimitaan heidän kaltaisensa verrokkijoukko rekistereistä. Perinteisestä kliinisestä tutkimuksesta poiketen RWD-verrokkeihin ei kajota millään tavalla.

4. Lääkkeen myyntilupa

Lääkkeen myyntiluvan haltija voi esittää hakemuksensa tukena tosielämän näyttöä potilaspopulaation hoidon kustannuksista ja tehosta vertaamalla perinteistä ja uutta hoitoa.

Lääkealaa valvovat viranomaiset ovat erityisen kiinnostuneita keräämään tosielämän tietoa uusista ja innovatiivisista hoidoista. Kiinnostus johtuu paitsi näiden hoitojen korkeasta hinnasta, myös tutkitun tiedon rajallisuudesta. Tällaisia hoitoja ovat esimerkiksi solu- ja geeniterapiat, kuten CAR-T ja CRISPR.

5. Lääkkeen hinta ja korvattavuus

Lääkkeen hinta- ja korvattavuushakemusta voidaan tukea tosielämän näytöllä. Tietyn potilasryhmän perinteisen hoidon kustannuksia voidaan verrata uuden hoidon kustannuksiin.

Lisäksi uuden hoidon paremmuutta voidaan kuvailla tosielämän näytön avulla. Käyttöönoton jälkeen kerättyä näyttöä lääkkeen vaikuttavuudesta voidaan käyttää – tai viranomainen voi sitä jopa vaatia – suositusten tai korvauspäätösten uudelleen arvioinnissa.

6. Hoitokäytännöt

Kun lääke on otettu käyttöön, alkaa toteutuneen käytön tarkastelu rekisteritiedoista. Tällainen tarkastelu saattaa kehittää hoitosuosituksia ja hoitopolkuja tai tuoda lääkkeelle uuden indikaation.

Tosielämän tiedosta voidaan tarkastella, vastaako toteutunut lääkityksen annostus kliinisen tutkimuksen tai kansallisen suosituksen annostusta ja mikä on toteutuneen hoidon hinta yhteiskunnalle. Myös hoidon tehoa ja turvallisuutta voidaan tarkastella.

Kokemusta RWE-tutkimuksesta kertyy lisää jatkuvasti

Tosielämän tiedon käyttökohteet ovat moninaiset ja uusia käyttökohteita kehitetään jatkuvasti. Viranomaiset ovat toivoneet tosielämän näytön käyttöä päätöksenteon tukena. Yhdysvaltain lääke- ja ruokaturvallisuusvirasto FDA aloitti vuonna 2018 strategisen ohjelman RWE:n käytön lisäämiseksi lääkkeiden uusia indikaatioita sekä solu- ja geeniterapioita koskien. Myös eurooppalaiset viranomaiset, kuten EMA toivovat, että tosielämän näyttöä käytettäisiin enemmän päätöksenteon tukena. Tosielämän näytön hyödyntäminen on kuitenkin vielä uutta, eivätkä käyttäjien tietotarpeet ja tiedon hyödyntämismahdollisuudet ole täysin kirkastuneet.

Täysin vakiintuneita käytäntöjä RWE:n käyttöön ei vielä ole, mutta kuljemme parhaillaan sitä kohti. Tehokkain tapa RWE-tutkimuksen hyödyntämiseen löytyy kokemuksen karttuessa ja yhteistyötä tehden.

Kirjoittaja Liisa Ukkola-Vuoti on Medaffconin tieteellinen asiantuntija.

Tutustu Medaffconin tosielämän tietoon perustuvaan tutkimukseen: RWE – Real World Evidence: Tosielämän tietoon perustuva tutkimus » Medaffcon

 

 

Edellinen artikkeliKevan tutkimus: Joka neljäs eläkeläinen on kiinnostunut työnteosta
Seuraava artikkeliSDP:n Aki Lindén: ”Nykyinen kelakorvausmalli on tullut tiensä päähän”